Das Forschungsnetzwerk für seltene klinische Krankheiten

• Kann 19, 2024

Laut der Website des Rare Clinical Diseases Research Network (RDCRN) besteht der Zweck des RDCRN darin, die Zusammenarbeit zwischen den Forschungs- und Behandlungsbemühungen der Wissenschaftler und Kliniker zu verbessern, die mit vielen verschiedenen Arten seltener Krankheiten arbeiten. Das RDCRN erhält Mittel von den National Institutes of Health (NIH) und dem Office for Rare Diseases Research in den USA.

Das RDCRN arbeitet auch daran, die Verfügbarkeit von Informationen und Behandlungen für Patienten zu verbessern. Durch die Registrierung im RDCRN-Kontaktregister erhalten Einzelpersonen per E-Mail krankheitsspezifische Informationen zu offenen Einstellungen für die klinische Forschung, neuen klinischen Forschungsstandorten und Aktivitäten zur Sensibilisierung für bestimmte neuromuskuläre Erkrankungen und zur Förderung der Interessenvertretung. Die Website enthält auch Informationen zu jeder der enthaltenen Krankheiten.

Das RCDRN umfasste ursprünglich fünf Forschungskonsortien. Im Jahr 2009 erhielt das Netzwerk Mittel zur Erweiterung des Netzwerks um weitere 14 Konsortien, die 95 seltene Krankheiten abdecken. Um vom RCDRN als „seltene Krankheit“ eingestuft zu werden, muss die Krankheit weniger als 200.000 Personen in den USA betreffen.

Einige der neuromuskulären Erkrankungen erfüllen die Kriterien für die Aufnahme als seltene Erkrankung und werden vom RCDRN vertreten. Dazu gehören mitochondriale Erkrankungen, vererbte Neuropathien wie die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, episodische Ataxien, nicht-dystrophische myotonische Störungen und die lysosomale Speicherkrankheit einschließlich der Pompe-Krankheit. Drei der 2009 hinzugefügten Gruppen werden von Forschern geleitet, die von der Muscular Dystrophy Association (MDA) unterstützt wurden.

Laut MDA sollten Einzelpersonen vor der Registrierung in einem der Krankheitsregister eine Reihe von Dingen berücksichtigen. Dazu gehören: der Zweck der Registrierung; Wie lange dauert die Registrierung? wie die Registrierung finanziert wird und wer die Registrierung überwacht; Wie wird die Registrierung registrierten Personen zugute kommen? und wie die Privatsphäre geschützt ist. Rote Fahnen, die dazu führen können, dass man sich nicht registriert, können mangelnder Schutz der Privatsphäre, Anfragen nach Informationen über Finanzen, fehlender klarer Zweck und Schwierigkeiten bei der Beantwortung von Fragen sein.

Die Registrierung beim RDCRN war einfach und dauerte weniger als Minuten. Nachdem ich die Bedingungen im Autorisierungsformular gelesen und ihnen zugestimmt hatte, wurde ich nach persönlichen Informationen wie Name, Adresse und Geburtsdatum sowie zu meiner Diagnose gefragt. Laut der Website ist die Datenspeicherung sicher und die Privatsphäre geschützt. Durch die Registrierung beim RDCRN können Einzelpersonen dazu beitragen, die Arbeit von Forschern voranzutreiben, die nach wirksameren Behandlungen und Heilmitteln für neuromuskuläre Erkrankungen suchen.

Ressourcen:

CMTA, (2011). Das RDCRN - eine wertvolle Ressource für CMT-Patienten. CMTA-Website. //cmtausa.org/index.php?option=com_content&view=article&id=330:the-rdcrn-a-valuable-resource-for-cmt-patients&catid=7:newsflash&Itemid=61. Abgerufen am 23.02.12.

Muscular Dystrophy Association, (2009). Muscular Dystrophy Association begrüßt neue Unterstützung des Bundes für neuromuskuläre Erkrankungen. MDA-Website. //www.mda.org/news/091008Federal%20Support.html. Abgerufen am 23.02.12.

Forschungsnetzwerk für seltene klinische Krankheiten, (n.d.). Website des Forschungsnetzwerks für seltene klinische Krankheiten. //rarediseasesnetwork.epi.usf.edu/index.htm. Abgerufen am 23.02.12.

Wahl, M. (2006). Registrieren oder nicht registrieren. Quest, 13: 6. //quest.mda.org/article/register-or-not-register. Abgerufen am 23.02.12.

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